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Verantwortlich
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DGHO - Deutsche Gesellschaft für Hämatologie und Medizinische Onkologie e.V., OeGHO - Österreichische Gesellschaft für Hämatologie & Medizinische Onkologie, SSMO/SSOM/SGMO - Schweizerische Gesellschaft für Medizinische Onkologie, SGH-SSH - Schweizerische Gesellschaft für Hämatologie/Société Suisse d'Hématologie ; Autoren: Jörg Schubert, Alexander Röth, Peter Bettelheim, Georg Stüssi, Britta Höchsmann, Jens Panse, Tim Henrik Brümmendorf, Hubert Schrezenmeier
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Abstract/Summary
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Die paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie (PNH) ist eine seltene, erworbene hämatologische Erkrankung mit sehr variabler klinischer Ausprägung. Charakteristisch sind eine intravasale Hämolyse, eine Thrombophilie mit der Neigung zu Thrombosen in typischer und atypischer Lokalisation sowie eine Zytopenie, die in ihrer Ausprägungsform von einer milden, subklinischen Zytopenie bis hin zu einer schweren Panzytopenie (aplastischer Anämie) reichen kann. Ursache der paroxysmalen nächtlichen Hämoglobinurie ist eine erworbene somatische Mutation im PIG-A-Gen auf der Ebene der pluripotenten hämatopoetischen Stammzelle des Knochenmarks. Die Therapie erfolgt symptom-orientiert. Bei asymptomatischen Patienten wird eine abwartende Haltung empfohlen, ggf. mit prophylaktischer Antikoagulation. Bei symptomatischen Patienten führt die Behandlung mit dem monoklonalen Komplementinhibitor Antikörper Eculizmab in Kombination mit supportiven Maßnahmen zur signifikanten Reduktion der Symptomatik. Im Vergleich zu historischen Kontrollen ist die Überlebenszeit der symptomatischen PNH-Patienten heute deutlich verlängert.
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