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Abstract/Summary
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Aufgrund von Leukämiefällen nach der Behandlung von Patienten mit einer Sichelzellkrankheit mit einem Gentherapeutikum, das den gleichen lentiviralen Vektor wie das zur Therapie der Beta-Thalassämie zugelassene Arzneimittel Zynteglo® nutzt, wurde das Risiko einer Insertionsonkogenese bei der Verwendung dieses lentiviralen Vektors BB305 LVV diskutiert. Nach eingehender Bewertung der eingereichten Unterlagen, in denen die unterschiedlichen Aspekte einer möglichen Insertionsonkogenese untersucht wurden, kamen die Mitglieder des Ausschusses für Risikobewertung innerhalb der Pharmakovilanz (Pharmakovigilance Risk Assessment Committee, PRAC) und des Ausschusses für neuartige Therapien (Committee for Advanced Therapies, CAT) bei der Europäischen Arzneimittelagentur (European Medicines Agency, EMA) zu dem Schluss, dass die entstandenen Leukämieerkrankungen nicht durch den lentiviralen Vektor ausgelöst wurden. Als wesentliche Ursachen werden das myeloablative Therapieregime sowie eine bereits bestehende Prädisposition bedingt durch die Sichelzellerkrankung angesehen.
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