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Abstract/Summary
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Knowledge generation in the field of drug development for people with rare diseases (RDs) faces particular difficulties. This paper will show what improvements are expected from increasing digitalisation from the perspective of three healthcare institutions: the Federal Institute for Drugs and Medical Devices, the Institute for Quality and Efficiency in Health Care and the Federal Joint Committee.
First, the potential of digitalisation to increase the efficiency of clinical development and regulatory decision-making through earlier collaboration of all stakeholders is proposed. Subsequently, it is argued that digitalisation should be used to reduce barriers to the implementation of care-associated randomised controlled trials, including those based on registries. High-quality registry studies should not only be started after approval but during the approval process, so that the evidence necessary for therapy decisions is available promptly after approval. Finally, it is stated that improving the evidence base through qualitative improvement of the data sources and their linkages directly benefits patients. Usable evidence that can be generated over a longer period of time – also beyond approval – and contribute to decisions within healthcare system ensures effective drug provision.
The institutions agree that high-quality indication registries should be developed as product-independent, standing infrastructures so that high-quality data can be accessed early in the development of medicines for RD.
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Bei der Wissensgenerierung im Bereich der Arzneimittelentwicklung für Menschen mit Seltenen Erkrankungen (SE) sind besondere Schwierigkeiten zu überwinden. Welche Verbesserungen durch eine zunehmende Digitalisierung erwartet werden, wird in diesem Beitrag aus der Perspektive von 3 Institutionen im Gesundheitswesen aufgezeigt: dem Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte, dem Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen und dem Gemeinsamen Bundesausschuss.
Zunächst wird das Potenzial der Digitalisierung vorgestellt, auch durch eine frühere Zusammenarbeit aller Beteiligten die Effizienz der klinischen Entwicklung und der regulatorischen Entscheidungsprozesse zu erhöhen. Im Anschluss wird argumentiert, dass mit Hilfe der Digitalisierung Hürden bei der Durchführung versorgungsnaher, auch registerbasierter randomisiert kontrollierter Studien abgebaut werden sollten. Hochwertige Registerstudien sollten nicht erst nach der Zulassung, sondern bereits während des Zulassungsprozesses begonnen werden, damit die für Therapieentscheidungen notwendige Evidenz zeitnah nach Zulassung vorliegt. Abschließend wird festgestellt, dass die Verbesserung der Datenlage durch qualitative Verbesserung der Datenquellen und deren Vernetzung unmittelbar den Patient*innen zugutekommt. Verwertbare Evidenz, die über einen längeren Zeitraum – auch über die Zulassung hinaus – generiert werden kann und geeignet ist, in Entscheidungen für das Gesundheitssystem einzufließen, stellt eine effektive Arzneimittelversorgung sicher.
Die Institutionen sind sich einig, dass qualitativ hochwertige Indikationsregister als produktunabhängige, stehende Infrastrukturen entwickelt werden sollten, damit bereits früh in der Entwicklung von Arzneimitteln für SE auf hochwertige Daten zurückgegriffen werden kann.
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