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3 Treffer
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  • Challenges in multinational rare disease clinical studies during COVID-19: regulatory assessment of cipaglucosidase alfa plus miglustat in adults with late-onset Pompe disease

    2025 . Schoser, Benedikt | Attarian, Shahram | Graham, Ryan | Holdbrook, Fred | Goldman, Mitchell | Díaz-Manera, Jordi | The ATB200-03 study group

  • 2025
  •     
  • http://purl.org/ontology/bibo/Article

  • Successful pregnancy of an SMA type 3 sitter on Nusinersen therapy - a case report

    2025 . Hiebeler, Miriam | Thiele, Simone | Walter, Maggie C.

  • 2025
  •     
  • http://purl.org/ontology/bibo/Article

  • Entzündung und Nephronenverlust

    2025 . Anders, Hans-Joachim | Lutterbach, Angela | Kuang, Meisi | Lech, Maciej Marcin | Braun, Attila | Boor, Peter | Klinkhammer, Barbara Mara | Linkermann, Andreas Günter

  • 2025
  •     
  • http://purl.org/ontology/bibo/Book