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Publikationstyp

  • Artikel (3)

Medium

Erscheinungsjahr

  • 2025 (1)
  • 2024 (2)

Institution

3 Treffer
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  • Challenges in multinational rare disease clinical studies during COVID-19: regulatory assessment of cipaglucosidase alfa plus miglustat in adults with late-onset Pompe disease

    2025 . Schoser, Benedikt | Attarian, Shahram | Graham, Ryan | Holdbrook, Fred | Goldman, Mitchell | Díaz-Manera, Jordi | The ATB200-03 study group

  • 2025
  •     
  • http://purl.org/ontology/bibo/Article

  • The parent and family impact of CLN3 disease: an observational survey-based study

    2024 . Schulz, Angela | Patel, Nita | Brudvig, Jon J. | Stehr, Frank | Weimer, Jill M. | Augustine, Erika F.

  • 2024
  •     
  • http://purl.org/ontology/bibo/Article

  • Minimal clinically important differences in six-minute walking distance in late-onset Pompe disease

    2024 . Claeys, Kristl G. | Kushlaf, Hani | Raza, Syed | Hummel, Noemi | Shohet, Simon | Keyzor, Ian | Kopiec, Agnieszka | Graham, Ryan | Fox, Brian | Schoser, Benedikt

  • 2024
  •     
  • http://purl.org/ontology/bibo/Article